8月3日,Agios Pharmaceuticals, Inc.(纳斯达克:AGIO)宣布,与Alnylam Pharmaceuticals, Inc.签订了独家全球许可协议,根据该协议,Agios将获得Alnylam针对TMPRSS6的新型临床前siRNA开发和商业化的权利,作为真性红细胞增多症(PV)患者的潜在疾病修饰治疗。
根据协议条款,Agios将向Alnylam预付
(资料图)
1750
万美元(1.26亿人民币
,
按最新汇率1 美元 ≈ 7.1792 人民币换算
)
,以获得TMPRSS6 siRNA计划的独家全球许可。此外,Alnylam有资格获得高达1.3亿美元(9.33亿人民币)
的潜在发展和监管里程碑付款。Agios将全权负责与该计划相关的所有开发、监管和商业活动和成本。Alnylam将为第1阶段提供制造支持,之后Agios将承担制造的全部责任。Brian Goff
Agios首席执行官
Brian Goff
说:“PV是一种罕见且可能致命的血液病。我们很高兴从领先的RNAi治疗公司Alnylam那里获得许可,目标是提供一种方便的、改变疾病的治疗方案,解决PV的潜在病理生理学,并减少或消除对抽血术的需求。我们期待今年启动IND-enabling研究,旨在为这个需求极深未满足的患者群体提供变革性的治疗选择。”siRNA开发候选靶点是敲低TMPRSS6,而TMPRSS6是红细胞生成的关键驱动因素。这导致铁调素增加,减少造血区可利用的铁,从而减少红细胞生成。这有可能使红细胞压积保持在正常范围内,并降低PV患者发生并发症的风险。TMPRSS6 siRNA在大鼠中表现出低脱靶活性,具有良好的安全性,并且在非人灵长类动物中,3个月期间TMPRSS6 mRNA敲除率达到90%,因此支持采用不频繁给药方案的可能性。
Agios研发管线
关于
Agios Pharmaceuticals
Agios致力于为罕见疾病患者开发和提供变革性疗法。目前,Agios正在推进强大的研究药物临床管线,包括甲型和β-地中海贫血、镰状细胞病、小儿PK缺乏症和MDS相关贫血。除了临床管线外,Agios还在临床前开发中还具有PAH稳定剂,作为苯丙酮尿症(PKU)的潜在治疗方法。
关键词:
相关文章
-
10.6亿元!一项临床前siRNA资产被收购
-
核能股票行业发展前景分析
-
潍坊到西安火车票查询Z272_潍坊到西安火车
-
“北上广深”不香了?报告:大学毕业生返乡就业比例上升【附大学
-
一级军士长正师级待遇 正师级待遇
-
在演艺大世界,欣赏无边界的戏剧
-
坐标重庆!中国石化获天然气重大突破
-
拼多多先用后付不付款会上征信吗?这几种后果千万不能忽视
-
甲醇观望,谨防回调:恒力期货8月9早评
-
青海最值得去的10个地方,个个风景如画
-
德固特:公司暂无发行可转债计划,后续如有发行可转债的计划公司
-
陈曦:触摸档案33年
-
暑期安全公开课,北京急救中心主任医师陈志担任首期主讲——珍爱
-
祁阳市商改办:伐危树“斩草除根” 消隐患为民排忧
-
食用泥螺有哪些功效与作用?食用泥螺的禁忌有哪些 ?
-
强势3连板!医疗反腐风暴中 这家A股公司突然火了
-
艾迪药业: 公司已于2023年8月4日发布《2023年半年度业绩预告的
-
陕西宝鸡首届“党建引领企业高质量发展”论坛开讲
-
浙能温州港迎来首艘LNG船舶,浙南地区首座LNG码头正式运营
-
长江干流6座梯级电站单日发电今年首超10亿千瓦时