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新民晚报讯（记者 易蓉）一项历时十年的研究表明，眼动脉超选择介入化疗显著提高视网膜母细胞瘤晚期患儿保眼率，同时显著降低化疗的全身副作用，研究结果近日发表于柳叶刀子刊-《The Lancet Child & Adolescent Health》（2023 IF 36.4）。该研究由上海交通大学医学院附属第九人民医院眼科范先群院士牵头，联合首都医科大学附属北京儿童医院、广州市妇女儿童医疗中心、上海交通大学医学院附属新华医院、中国人民解放军总医院第三医学中心和中南大学附属湘雅医院等全国视网膜母细胞瘤诊疗中心，开展了全球首个视网膜母细胞瘤眼动脉介入化疗的多中心前瞻性随机对照研究。

视网膜母细胞瘤是儿童眼内最常见的恶性肿瘤，95%发生于3岁以下婴幼儿，可致盲、致残，甚至致死，是儿童眼病中性质最严重、危害最大的一种疾病，2019年国家五部委将其确立为儿童首批救治管理的十大重大疾病之一。眼球摘除联合外放射治疗曾是视网膜母细胞瘤的一线治疗方案，患儿不仅失去眼球，而且外放射治疗可导致患儿发生第二恶性实体肿瘤及眶面部发育不全等严重副作用。20世纪90年代末，“长春新碱+依托泊苷+卡铂”全身静脉化疗方案应用于视网膜母细胞瘤治疗，实现了从摘除眼球到保眼治疗的转变。但全身静脉化疗的眼内药物浓度低，肿瘤复发率高，眼球摘除率仍居高不下；同时全身静脉化疗毒副作用大，患儿易发生骨髓抑制、肺部感染等严重并发症。

在此背景下，范先群院士团队开展视网膜母细胞瘤眼动脉超选择介入化疗，药物用量小，眼内局部药物浓度高，对肿瘤的杀伤作用强，全身毒副作用小。然而，眼动脉介入化疗等手术难度高，可能导致眼动脉狭窄或闭塞、视网膜脉络膜萎缩等严重并发症。由于眼动脉超选择介入化疗开展时间较短，缺乏循证医学证据，国际上关于视网膜母细胞瘤的眼动脉介入化疗和全身静脉化疗的治疗方案选择上，一直存在较大争议，也给临床医师带来很大的困惑。

2013年国家卫生行业专项支持下，范先群院士团队开展了国际首个视网膜母细胞瘤眼动脉介入化疗有效性、安全性的前瞻性多中心RCT研究，为视网膜母细胞瘤治疗方案制定提供高等级循证医学证据。该研究在北京、上海、广州和长沙等6家医院进行，主要纳入新发单侧视网膜母细胞瘤D期或E期、无临床高危因素患儿，随机分为眼动脉介入化疗组或全身静脉化疗组，每4周完成一次动脉或静脉化疗周期。主要终点为2年无进展保眼率，次要重点为患儿的生存率、客观缓解率和复发率，并记录可能与治疗相关的主要不良事件。研究表明，眼动脉介入化疗在不影响总体生存率的前提下，较之静脉化疗显著提高晚期视网膜母细胞瘤患儿保眼率，显著降低全身并发症；眼动脉介入化疗可作为单侧晚期视网膜母细胞瘤患儿的首选治疗方案。