国家药品监督管理局药品评审中心指出可考虑DCT等新模式，加速罕见病药物临床试验进程

7月27日，国家药品监督管理局药品审评中心发布的《以患者为中心的药物临床试验实施技术指导原则（试行）》指出，罕见病患者数量少且地域分散，病情严重且病程长，患者参与临床试验具有挑战，去中心化临床试验(Decentralized Clinical Trial,DCT)等新模式被提出，有望使患者不受地域限制参与到合适的临床试验中。

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去中心化临床试验指以患者为中心，不局限于传统临床试验实施现场，场景可选的新型临床试验模式。这一指导原则的发布有望加速罕见病药物临床试验的进程，为患者带来更多希望。

（来源：国家药品监督管理局药品审评中心）

血友病A基因疗法临床试验申请在中国获批

7月25日，用于治疗血友病A的基因治疗药物BBM-H803 注射液的临床试验申请(IND)已获国家药品监督管理局批准。

血友病是一种遗传性出血性疾病，主要由凝血因子Ⅷ或Ⅸ基因突变引起。患者临床主要表现为自发出血，可能是由于患者凝血因子Ⅷ (血友病A)或因子Ⅸ(血友病B)活性显著降低导致，关节和肌肉反复出血可导致终身残疾。如今，预防和按需使用凝血因子替代疗法仍然是血友病的标准临床治疗。患者需要终生反复注射血浆源性制品或重组凝血因子以维持凝血功能。

本次研究是一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H803注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅷ活性＜1IU/dL（即＜1%）的血友病A患者中的安全性和有效性。BBM-H803使用了自主知识产权的工程化衣壳，其免疫原性更低，肝脏递送效率更高，预期安全性更佳。前期已开展的探索性研究数据显示，受试者临床获益显著，且无任何严重不良事件发生。

（来源：信念医药公司(Belief BioMed)）

用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的ASO疗法在中国获批临床试验

7月24日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示，1类新药Eplontersen注射液获得临床试验默示许可，拟用于治疗遗传型和野生型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)成人患者，以减少心血管死亡和心血管相关住院。这是一款反义寡核苷酸(ASO)疗法，已于今年3月在美国递交。

ATTR-CM是一种全身性进行性疾病，患者可能在确诊后四年内发生进行性心力衰竭导致死亡。由于衰老或基因突变，患者体内的转甲状腺素蛋白(TTR)淀粉样蛋白错误折叠，并作为淀粉样纤维在心肌中沉积，从而损害相应器官组织的正常功能，并最终导致死亡。

Eplontersen是采用反义寡核苷酸配体偶联(LICA)技术开发的一款ASO药物，可以将ASO药物与能和细胞表面特定受体结合的配体分子偶联在一起。它被设计为一月一次用药，可由患者自己皮下注射，通过抑制TTR蛋白的生产，从而治疗遗传性与非遗传性的淀粉样变性。

（来源：国家药品监督管理局药品审评中心）