新海南客户端、南海网8月9日消息（记者王洪旭 实习生王玥彤）8月9日，复旦儿科医院海南分院（海南省儿童医院）运行5周年成果发布会暨儿童罕见病学术研讨会在海口举行。记者从会上获悉，复旦儿科医院托管海南省儿童医院5年来，帮助海南省儿童医院按高标准进行品牌建设、技术提升，为海南儿童医疗事业发展培养了专业技术人才，助力海南儿童“大病不出岛”。

发布会现场。记者 王洪旭 摄

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罕见病患儿岛内救治 还有省外患儿入岛求医

据海南省妇女儿童医学中心神经科学部主任、博士庞启明介绍，该中心神经科学部可应用诺西那生钠注射液治疗脊髓性肌萎缩症SMA，诺西那生钠注射液纳入医保报销范围，大大减轻了患儿家庭负担。此外，该科室还能治疗多种罕见病，如线粒体脑肌病、基因突变相关的癫痫性脑病或难治性癫痫、苯丙酮尿症、甲基戊二酸血症、溶酶体病等。另外，该中心神经科学部加入了中国溶酶体病诊疗联盟，比如糖原贮积症、戈谢病等都可以在该科室进行诊治。

今年2月，四川的3岁小女孩小丽（化名）入岛求医，在海南省妇女儿童医学中心乐城分院成功接受创新药物Strensiq治疗，并顺利出院。

2年前，小丽的妈妈无意中发现孩子的牙齿容易松动，紧接着牙齿脱落，伴随双下肢乏力。随后，父母带着小丽到四川大学华西第二医院进行系列检查，小丽最终被确诊患有“低磷酸酶血症”。这是一种少见的遗传代谢性疾病，目前在国内还没有针对病因的治疗方法。

经多方咨询，小丽的家人得知，特异性的酶替代治疗是目前低磷酸酶血症最为有效的治疗方法，在博鳌乐城有望寻求新药治疗。

在海南省妇女儿童医学中心神经科学部庞启明教授团队、四川大学华西第二医院俞丹教授团队、博鳌未来医院的努力下，联合启动了新药Strensiq的引进项目。

随后，庞启明教授团队负责为患儿小丽提供全程诊疗支持，让家人看到了希望。“经过药物治疗，小孩走路、跑步明显有力了。”庞启明说，目前该患儿还在治疗中。

据庞启明介绍，目前有不少省外疑难病、罕见病患儿来海南求医，寻找生命希望。

5年来，海南省儿童医院诊疗技术得到全面提升，科研工作长足发展。记者 王洪旭 摄

托管5年 助力海南儿童“大病不出岛”

复旦儿科医院自2018年正式托管海南省儿童医院以来，从行政管理、专科建设、技术提升等方面进行全方位帮扶。

复旦大学附属儿科医院院长王艺表示，托管5年来，复旦儿科医院始终秉承着“品牌平移、管理平移、技术平移”的理念，帮助海南省儿童医院按高标准进行品牌建设、技术提升，为海南更多专业技术人才和提供科教合作机遇及项目合作资源。未来将进一步深化合作，逐步实现海南省儿童医院与复旦大学附属儿科医院在同学科、同专科建设发展以及整体医疗技术水平上同步发展和提升，为海南妇女儿童健康发展作出贡献。

海南省妇儿中心党委负责人、主任（院长）樊利春表示，5年来，复旦儿科医院充分发挥国家儿童医学中心的技术优势与辐射影响力，挖掘海南省儿童医院的发展潜力，切实筑好海南儿童“大病不出岛”的最后一道防线，为补齐海南省儿科医疗短板发挥重要作用。

海南省卫生健康委副主任李文秀表示，5年来见证了海南省儿童医院综合实力的增强，海南儿科诊疗能力正在逐步强大，未来要着力解决影响海南省妇女儿童健康的母婴安全、出生缺陷、生殖健康等问题，为妇女儿童提供全生命周期、连续的健康服务。（王洪旭 王玥彤）